ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ilaç onaylaması süreci nasıl oluyor ve bu konuda bazı yanlış bilinenler nelerdir?

FDA, ABD’de ilaç onay sürecini kontrol eder ve yeni ilaçları ve tıbbi cihazları, şirketler bunları satmadan önce gözden geçirmekle görevlidir. Çoğu insanın düşündüğünün aksine, bir ilaç veya cihazın FDA onaylı olması, ürünün güvenli olduğunun garanti edildiği anlamına gelmez. FDA’nın güvenlik risklerini en aza indirmeye yönelik çabaları olsa da, ilaçların veya cihazların hızla piyasaya sürülebileceği ve güvenlik endişelerine yol açabileceği durumlar hala mevcuttur.

Bazı ilaçların güvenliğiyle ilgili haklı endişeler olsa da, FDA’nın, faydalarının ilacın potansiyel risklerinden daha ağır bastığı tespitine dayanarak ilacı onaylaması mümkündür. Peki bir ilacın onaylanması sürecindeki basamaklar nelerdir?

Yeni bir reçeteli ilaç satmak için FDA onayı arayan bir ilaç şirketi, beş aşamalı bir süreci tamamlamalıdır:

• Keşif/konsept
• Klinik öncesi araştırma
• Klinik araştırma
• FDA incelemesi
• FDA pazar sonrası güvenlik izlemi

İlk olarak, şirket laboratuvar testleri yapmalı ve ilacı hayvanlar üzerinde denemeli ve ardından ilacın iddia edilen etkiyi oluşturabildiğinden ve güvenli olduğundan emin olmalıdır. İlacı test ettikten sonra şirket FDA’ya ilacın test sonuçlarını, şirketin ilacı uygun şekilde üretebildiğini göstermek için üretim bilgilerini, hayvan çalışmaları ve insan klinik deneyleri sırasında toplanan verileri, ilacın etkili olduğu gösterilen kullanımları, olası riskleri ve nasıl kullanılacağını içeren ilaç için şirketin önerdiği etiketi sunar. FDA doktorları ve bilim adamları daha sonra ilaç araştırmalarını ve ilacın nasıl kullanılacağına ilişkin etiketleme bilgilerini gözden geçirirler.

Ancak ABD Başkanı Joe Biden, 2022 Aralık ayının sonunda imzaladığı yasayla, FDA onayı almak için yeni ilaçların hayvanlarda test edilmesinin zorunlu olmadığını açıkladı (1). Hayvan hakları örgütleri tarafından uzun süredir istenen bu değişiklik, 80 yılı aşkın bir süredir ilaç güvenliği düzenlemelerinde hayvan kullanımından uzaklaşma sinyali verebilir.

Bulgular, ilacın faydalarının bilinen risklerinden daha ağır bastığını ve ilacın kaliteli bir ürün sağlayacak şekilde üretilebileceğini gösteriyorsa, ilaç onaylanır ve ABD’de pazarlanabilir. FDA, onay sonrası ilacı izlemeye devam eder. Bir ilacın tüm olası yan etkileri, yalnızca ön onay çalışmalarına dayanarak tahmin edilemediğinden, FDA, ilaç onay sürecinde ortaya çıkmayan yan etkileri belirlemek için bir pazarlama sonrası gözetim/risk değerlendirme programları sistemi de yürütür. Gerekirse müdahale eder.

FDA, bir karar vermeden önce aslında ilacın kendisini test etmez. Ancak kurum, onay sürecinin bir parçası olarak ilacın üretileceği tesisleri denetler. Aşılar ve biyolojik ilaçlar, diğer ilaçlarla aynı genel yolu takip eder. Gözden geçirme “standart” ya da “hızlandırılmış” olabilir.

Standart incelemenin amacı, yaklaşık 10 ay içinde onay sürecini tamamlamaktır. Bu inceleme türü, herhangi bir ilaca uygulanan rutin bir işlemdir. Hızlandırılmış (Öncelikli) inceleme ise, tedavilerde büyük ilerlemeler sunan veya hiç bir ilacın olmadığı bir hastalıkta tedavi sağlayan ilaçlar için ayrılmış bir tanımdır. FDA, 6 ay içinde tüm süreci bitirmeyi hedefler (mRNA aşıları pandemi nedeniyle bu hızlı süreçten geçmiştir).

Ayrıca, FDA, yeterli tedavisi olmayan, ciddi ve yaşamı tehdit eden hastalıklar için kullanılan bazı ilaçlar için hızlandırılmış bir onay yoluna sahiptir. Beklenmeyen güvenlik ve/veya üretim sorunları ve ilacın etkinliğinin kanıtlanamaması, FDA’nın bir ilacı ruhsatlandırmayı reddetmesinin nedenleridir. Hızlandırılmış onay yolunun bir sınırlılığı, ilacın etkinliğini tam olarak ölçmek için araçlar mevcut olmadan önce bu yeni ilacın onaylanmasına izin vermesidir.

FDA hakkındaki bazı yanlış iddialara bakalım; İddia 1: Büyük şirketlerin bağışı ile FDA bütçesi oluşuyor(!): FDA bütçesinin %54’ü veya 3,3 milyar ABD doları kadarı federal devletten geliyor, kalan %46 veya 2,8 milyar doları, endüstri/firma kullanıcı ücretleri ile sağlanıyor (2). Bu ikinci kısmın bağış olmadığına dikkat çekmek etmek önemlidir.

İddia 2: FDA personeli bilimsel ve klinik uzmanlıktan yoksundur(!): FDA inceleme ekibi farklı disiplinlerden uzmanlar içerir; kimya ve üretim, mikrobiyoloji, farmakoloji/toksikoloji, klinik farmakoloji, biyoistatistik ve klinik tıp uzmanları bunların başlıcalarıdır. FDA ekibindekiler ayrıca kaliteli bilimsel dergilerde makaleler yayınlar, ulusal ve uluslararası toplantılarda konuşur, hastalığa özel çalıştaylar düzenler, daha fazla bilim ve ilaç geliştirme için rehberlik ve politika belgeleri yazar, öğretir ve bağımsız araştırmalar yürütürler.

Son olarak belirtelim ki FDA’nın onayladığı ilaçlar için, incelemeler ve onay mektupları web sitesinde yayınlanır ve kurum Bilgi Edinme Özgürlüğü Yasası taleplerine tabidir (3).

Sonuç olarak; FDA, federal hükümetin bir parçası olsa da birilerinin iddiasının aksine bağımsız bir ajans olarak işlev görür. FDA’nın bilimsel değerlendirmeleri, kurumun kendi bağımsız bilim insanları tarafından yapılır ve siyasi etkilere karşı korunmak amacıyla bu süreçlerin bağımsız olduğu vurgulanmaktadır. Unutmayalım ki; siyasetin direk etkisi olan kurumlar bağımsız kabul edilmez.